Testen bij de mens van CRISPR-DNA-bewerking Snel versnellen

CRISPR
Deel dit verhaal!

Een andere soort wapenwedloop is het veranderen van het menselijk genoom door DNA te bewerken met de nieuwe CRISPR-technologie. Pandora's Box is al geopend en de sluizen zijn ontketend.  TN Editor

Na het behalen van zijn $ 100 miljoen-plus IPO in de zomer, maakt genenbewerking biotech Intellia Therapeutics zich op voor menselijke tests van zijn preklinische CRISPR-technologie met nieuwe opgravingen die zijn ontworpen om de onderzoekmogelijkheden te ondersteunen.

De biotech, die de steun en partnerschappen heeft van mensen als Atlas, Novartis en Regeneron, is onderweg naar zijn nieuwe lab voorzieningen bij 40 Erie Street, in Cambridge, MA.

"Het gebied van genoombewerking evolueert snel en ons werk om therapieën voor patiënten te ontwikkelen vereist dat we de infrastructuur hebben die nodig is voor R & D-groei en ons voorbereiden op preklinische studies en klinische proeven", aldus Dr. Nessan Bermingham, CEO en oprichter van Intellia Therapeutics.

"Om onze doelen te bereiken, blijven we toptalent rekruteren en zorgen we ervoor dat onze kwaliteitsvolle medewerkers over de juiste faciliteiten en tools beschikken die nodig zijn om CRISPR / Cas9 te vertalen in levensveranderende producten."

De nieuwe faciliteit is ontworpen om Intellia in staat te stellen door te gaan met zijn wetenschappelijke programma's en om "onze locatie in Massachusetts naast toonaangevende biotech-onderzoek en academische instellingen te blijven benutten", voegde Dr. Bermingham eraan toe.

Het nieuwe hoofdkantoor van Intellia is speciaal ontworpen om de groeiende R & D-, operationele teams en administratief personeel te huisvesten, zei de biotech, terwijl het op weg is naar klinische tests.

Intellia voegde eraan toe dat het ook operaties zal blijven uitvoeren in zijn huidige fabriek aan 130 Brookline Street in Cambridge. De nieuwe onderzoeksresultaten zullen Intellia's totale lab- en kantoorruimte echter vergroten van de huidige 15,000 sq. Ft. Naar meer dan 80,000 sq. Ft., Waardoor het zijn team kan verdubbelen naar meer dan 200 medewerkers.

Het kreeg in mei zijn openbare aanbieding van $ 108 miljoen, geld dat zal worden gebruikt om door te gaan met R & D-programma's voor zijn kandidaten tot de indiening van ten minste één IND, volgens de SEC-1-aanvraag van die tijd.

De biotech zei ook dat het zal spatten op de "acquisitie van bedrijven of technologieën" voor zijn onderzoeksprogramma's.

Dit omvat de voortgang van zijn in vivo en ex vivo pijplijnproductkandidaten, evenals de verdere ontwikkeling van zijn afleveringstechnologieën en CRISPR / Cas9-platform voor genbewerking.

Een van zijn in vivo kandidaten, die zich richt op transthyretine amyloïdose (ATTR), een levensbedreigende ziekte veroorzaakt door verkeerd gevouwen transthyretine-eiwitten die zich ophopen als amyloïde fibrillen in meerdere organen, wordt gezamenlijk ontwikkeld met Regeneron.

Dit is een potentiële kandidaat die volgens het bedrijf zou kunnen worden doorgeschakeld naar proeven die IND mogelijk maken in de komende 12 tot 24 maanden.

Lees hier het hele verhaal ...

Inschrijven
Melden van
gast

0 Heb je vragen? Stel ze hier.
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties