CRISPR Gen-editing Startups bagatellisatie Potentieel van kanker Bijwerking

Medische onderzoekers zeggen dat twee nieuwe studies suggereren dat een geavanceerde therapie om defecte genen te repareren, kankerverwekkende mutaties in cellen zou kunnen bevorderen, een mogelijke bezorgdheid over de veiligheid waar sommige van de heetste bedrijven in de biotechnologie rekening mee moeten houden bij het starten van menselijke proeven.

De laboratoriumstudies zijn maandag gepubliceerd in het tijdschrift Nature Medicine. Ze suggereren dat, onder de juiste omstandigheden, de gen-bewerkingsmethode genaamd CRISPR-Cas9 mutaties in een gen kan bevorderen dat ook defect is in veel kwaadaardige cellen.

Cellen met mutaties in het gen, p53 genaamd, kunnen niet goed voorkomen dat cellen met DNA-schade zich delen, zodat de schade kan worden hersteld - wat een belangrijke oorzaak van kanker kan zijn.

Op maandag de aandelen van drie bedrijven die de therapieën ontwikkelen stortte, omdat investeerders wogen of het nieuws de introductie van behandelingen op basis van de technologie zou vertragen. Crispr Therapeutics AG daalde aan het einde met 13 procent, terwijl Editas Medicine Inc. 7.8 procent daalde en Intellia Therapeutics Inc. met 9.8 procent daalde.

Matthew Harrison, een analist bij Morgan Stanley, noemde de zorgen overdreven.

"Theoretische zorgen blijven bestaan ​​met betrekking tot genbewerking tot de eerste substantiële reeks klinische gegevens wordt gegenereerd, gezien de interesse en het volume van preklinisch werk dat in het veld wordt uitgevoerd, maar ziet geen directe zorgen," zei hij in een notitie aan klanten. Hij heeft een gelijke-gewicht rating op Editas.

Bedrijven reageren

De drie bedrijven voor gen-bewerking zeiden dat ze niet geloofden dat het potentiële p53-risico hun programma's zou beïnvloeden.

"We geloven niet dat de theoretische risico's die in deze artikelen worden beschreven van toepassing zijn op de programma's van Crispr Therapeutics," zei woordvoerder Christopher Erdman in een verklaring. Hij zei dat het bedrijf gebruik maakt van zogenaamde gen-disruption en high-efficiency gen-correctiemethoden, anders dan die welke worden gebruikt in de Nature Medicine-studies.

Intellia 'heeft dit type effect niet gevonden' in een van zijn dier- of laboratoriumonderzoeken 'ondanks uitgebreide observatie', zei Jennifer Mound Smoter, een woordvoerster van het bedrijf, in een e-mail. Het huidige werk van Intellia is gericht op verschillende celtypen dan die welke worden gebruikt in de studies van Nature Medicine.

Editas Medicine kan "veel hogere doelgerichte integratiesnelheden en gencorrectie bereiken zonder p53 te onderdrukken dan de auteurs van dit artikel in hun experiment zagen," zei Cristi Barnett, een woordvoerster van het bedrijf, in een e-mail.

Jussi Taipale, een kankeronderzoeker aan de Universiteit van Cambridge, die een senior auteur is van een van de twee studies, zei dat onderzoek naar genbewerking “voorzichtig moet voortgaan” om te zoeken naar bewijs dat de methoden die de bedrijven gebruiken zouden kunnen selecteren voor kankerbevorderende eigenschappen.

Lees hier het hele verhaal ...