Het creëren van een enkele medische oplossing is gunstig voor sommige patiënten. Het creëren van de technologie om bewerkt DNA rechtstreeks in de mens te brengen, is roekeloos en gevaarlijk op elk niveau. Zodra de technologie uit de doos is, kan deze niet meer worden teruggeplaatst. ⁃ TN Editor
De aandelen van Crispr Therapeutics AG stegen sterk nadat het bedrijf zei dat het de eerste mens met dezelfde genetische technologie heeft behandeld die zijn naam deelt in een vroeg stadiumonderzoek.
Crispr Therapeutics en partner Vertex Pharmaceuticals Inc. zeiden maandagochtend dat de eerste patiënt in een proef met CTX001, een therapie die werd gecreëerd met behulp van Crispr-technologie, als een behandeling voor de zeldzame bloedziekte, beta-thalassemie, het eenmalige geneesmiddel ontving. Het paar kondigde ook aan dat de inschrijving van de eerste patiënt is begonnen in een parallelle studie voor het geneesmiddel in sikkelcelziekte met de eerste dosering op schema voor het midden van het jaar.
"De behandeling van de eerste patiënt in deze studie markeert een belangrijke wetenschappelijke en medische mijlpaal en het begin van onze inspanningen om de belofte van CRISPR / Cas9-therapieën volledig te realiseren als een nieuwe klasse potentieel transformerende geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige ziekten," Samarth Kulkarni, Chief Executive Officier van Crispr Therapeutics, zei in een verklaring.
Crispr Therapeutics steeg maar liefst 20 procent tot $ 38.10 bij 9: 56 ben in New York na de aankondiging, de grootste intraday-beweging in meer dan een jaar. Peers Editas Medicine Inc. en Intellia Therapeutics Inc. stegen met respectievelijk 12 en 7 procent na de update en een paar biopharma-takeouts.
De technologie heeft een breed scala aan toepassingen en heeft het grootste deel van de afgelopen anderhalf jaar de verbeelding van investeerders weten te wekken, ondanks dat het alleen in diermodellen wordt gebruikt. Crispr leidde het peloton in aandelenbewegingen en marktwaardering vorig jaar, toen het woord 'Crispr' zich als een lopend vuurtje verspreidde tussen handelaargesprekken.
wpDiscuz