CRISPR DNA-bewerkingstool krijgt belangrijke upgrade

Met dank aan Wikipedia
Deel dit verhaal!
Technocraat en transhuman genetici kwijlen om deze revolutionaire technologie in handen te krijgen die hen volledige en directe controle geeft over het menselijk genoom en andere op DNA gebaseerde levensvormen. ⁃ TN Editor

Een nieuwe vorm van het genoom-bewerkingsprogramma CRISPR-Cas9 lijkt het bereik van ziekten die met de technologie kunnen worden behandeld, aanzienlijk uit te breiden, door wetenschappers in staat te stellen om de vier "letters" van elk DNA precies in een ander te veranderen en een stuk in te voegen of te verwijderen van DNA - allemaal efficiënter en preciezer dan eerdere versies van CRISPR. Cruciaal is dat wetenschappers maandag hebben gemeld dat het alles bereikt zonder genoomverspilling in de dubbele helix door te voeren, zoals klassieke CRISPR en veel van zijn uitlopers doen.

Nieuws over deze 'prime editing' begon deze maand onder CRISPR-ites te circuleren, toen de uitvinders het onthulden tijdens een bijeenkomst in Cold Spring Harbor Laboratory. Sindsdien "was de opwinding voelbaar", zei genetische ingenieur Fyodor Urnov van de Universiteit van Californië, Berkeley, die niet betrokken was bij het onderzoek.

"Ik kan het belang hiervan niet genoeg benadrukken," zei hij, waarbij hij de creatie van steeds meer soorten technologieën voor genoombewerking zag in vergelijking met de creatie van superhelden met verschillende krachten: "Dit kan een behoorlijk nuttige Avenger zijn voor de bewerking van genoom gemeenschap, vooral bij het vertalen van fundamenteel onderzoek naar de kliniek ”om ziekten te genezen, variërend van sikkelcel tot cystische fibrose.

De uitvinders van Prime editing, geleid door David Liu van het Broad Institute of MIT en Harvard en postdoctorale collega Dr. Andrew Anzalone, zeggen dat het potentieel heeft om 89% van bekende ziekteverwekkende genetische variaties in DNA te corrigeren, door de spelfout in één letter die veroorzaakt sikkelcel naar de overbodige vier letters die de ziekte van Tay-Sachs veroorzaken. Alles bij elkaar vertellen ze dat ze 175-bewerkingen in menselijke en muiscellen hebben aangebracht.

"Er zijn meer dan 75,000 DNA-veranderingen geassocieerd met genetische ziekten," vertelde Liu verslaggevers voorafgaand aan de online publicatie in de natuur het beschrijven van hoofdredacteuren. "Samen dekken ze dit allemaal."

Eersteklas bewerken verbetert CRISPR-Cas9 (en alle tweaks die onderzoekers de afgelopen zeven jaar hebben aangebracht) op verschillende cruciale manieren, zei Liu. Het kan elk van de vier nucleotiden van DNA of "letters" - aangeduid als A, T, C en G - in elk ander veranderen, een totaal van 12-mogelijkheden.

Een van de eerdere CRISPR-uitvindingen van Liu, genaamd basisbewerking, kan slechts vier van deze wijzigingen aanbrengen: C-naar-T, T-naar-C, A-naar-G en G-naar-A. Het kan bijvoorbeeld de sikkelcel-veroorzakende mutatie in het hemoglobine-gen niet corrigeren, waarbij op een precieze plek een T in een A moet worden veranderd.

"Prime bewerking," zei Urnov, "is uitstekend voor het herstel van [dergelijke] puntmutaties," die de oorzaak zijn van sommige erfelijke erfelijke ziekten van 7,000.

In tegenstelling tot andere vormen van CRISPR, voeren hoofdredacteuren die reparaties gemakkelijk uit in niet-delende cellen zoals neuronen en spiercellen, die onderzoekers van het genoom bewerken als doelwitten voor de behandeling van ziekten variërend van Duchenne-spierdystrofie tot het Rett-syndroom.

Naast het veranderen van het ene nucleotide naar het andere, kunnen prime-editors een exact aantal nucleotiden van een precieze plek in het genoom verwijderen. De Broad-wetenschappers verwijderden bijvoorbeeld (uit menselijke cellen die in laboratoriumschalen groeien) de vier nucleotiden in het gen HEXA die de ziekte van Tay-Sachs veroorzaken. Elders konden ze maar liefst 80 verwijderen.

"Het lijkt erop dat prime editing de nieuwe gemeenschap voor genoombewerking enkele nieuwe mogelijkheden zal bieden," zei biochemicus Benjamin Kleinstiver van het Massachusetts General Hospital, wiens onderzoek zich richt op het veranderen van genoombewerking in "moleculaire geneeskunde".

Lees hier het hele verhaal ...

Inschrijven
Melden van
gast

1 Reactie
Oudste
Nieuwste Meest Gestemd
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties