Stanford-onderzoekers bewerken genen van patiënten met dodelijke ziekten

Deel dit verhaal!

TN Opmerking: Genbewerking op levende mensen is een gladde helling, ongeacht de logica die wordt gebruikt om het te rechtvaardigen. Zodra een repliceerbaar gen in het lichaam is geïntroduceerd, kan het het DNA van elke cel in het lichaam veranderen en, indien geërfd, kan het het gen doorgeven aan nakomelingen.  

Kleine flesjes van recent gerepareerde bloedcellen bloeien in een Stanford-incubator, het bewijs dat een krachtige nieuwe techniek voor het bewerken van genen verkeerde genen repareert die zoveel menselijk lijden veroorzaken.

Tot voor kort was gentherapie arbeidsintensief, ruw en onveilig voor menselijke testen. Maar de nieuwe technologie, CRISPR-Cas9 genaamd, fungeert als een microscopisch scalpel en voert genomische chirurgie uit met een precisie, efficiëntie en betaalbaarheid die ooit ondenkbaar was.

Het onderzoek dat wordt uitgevoerd aan de Stanford School of Medicine, geleid door Dr. Matthew Porteus, maakt deel uit van een versnellende onderzoeksbeweging die mogelijk wordt gemaakt met behulp van de nieuwe techniek om genetische ziekten zoals sikkelcelanemie en spierdystrofie te genezen. Deze laboratoria vorderen gestaag door middel van cel- en dierproeven, omdat jonge biotechbedrijven grote sommen geld inzamelen die nodig zijn om de therapieën op de markt te brengen.

"Nu veel mensen - honderden of duizenden laboratoria - werken met CRISPR, betekent dit dat de mogelijkheid om daadwerkelijk een manier te vinden om patiënten van ziekte te genezen dramatisch toeneemt", zegt Porteus, universitair hoofddocent kindergeneeskunde en een pionier in genbewerking. .

Met behulp van de allereerste celfabriek van de campus, die dit voorjaar moet worden voltooid, wil het Stanford-team in 2018 menselijke proeven starten. De onderzoekers richten zich op twee ernstige bloedziekten - sikkelcelanemie en bèta-thalassemie - en verschillende ziekten die het immuunsysteem verwoesten. systeem.

Ondertussen hebben wetenschappers van de Duke University en twee andere onafhankelijke laboratoria op vrijdag aangekondigd dat ze dezelfde aanpak gebruiken om een ​​spiergen te repareren, waardoor de functie bij muizen met een ongeneeslijke vorm van spierdystrofie wordt hersteld. Hun bevindingen werden gepubliceerd in het tijdschrift Science.

Onderzoekers in Boston zetten de tool in om een ​​zeldzame erfelijke oogziekte te behandelen die blindheid kan veroorzaken. Andere teams werken aan het repareren van de genen die de ziekte van Huntington, het Sanfilippo-syndroom en cystische fibrose veroorzaken.

Maar de therapeutische belofte is wat de medische gemeenschap opwindt, vooral nu de prijs van de nieuwe technologie daalt en de toegang toeneemt.

Het heeft de hoop gewekt in het belegerde veld van gentherapie en heeft een grote tegenslag gehad in 1999 toen Jesse Gelsinger, een tiener uit Arizona met een genetische leverziekte, een fatale reactie had op het virus dat wetenschappers hadden gebruikt om een ​​corrigerende gen in te brengen.

Deze oudere benaderingen konden niet garanderen dat het nieuwe gen op de juiste plaats werd gesplitst. Het riskeerde ook verstoring van aangrenzende genen.

Hoewel er recente verbeteringen zijn met twee meer precieze technieken, zijn ze tijdrovend en lastig.

CRISPR - wat staat voor "geclusterde korte palindrome herhalingen met regelmatige tussenruimten", of clusters van korte DNA-sequenties die op dezelfde manier voorwaarts en achterwaarts lezen - is de game-wisselaar. Slechts 3 jaar oud, het werkt als de zoek-en-vervang-functie van een computer.

CRISPR is in het vizier van controverse geweest vanwege het diepe potentieel om de basisbouwstenen van het leven te herschikken. In december kwamen experts bijeen in Washington, DC, om grenzen aan het gebruik ervan bij het creëren van gevaarlijke nieuwe organismen of 'designerbaby's' aan te dringen.

Lees hier het hele verhaal ...

Inschrijven
Melden van
gast

1 Reactie
Oudste
Nieuwste Meest Gestemd
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties
Bruce

Uit het artikel op Mercury News: “De wetenschappers zijn van plan om enkele van de zieke cellen waaruit het bloed of de cellen van het immuunsysteem, stamcellen genaamd, te halen uit het beenmerg van een patiënt. Vervolgens onderging de patiënt intensieve chemotherapie om de overgebleven zieke stamcellen te doden en plaats te maken voor nieuwe. " Wat kan er fout gaan?